La hemofilia es una enfermedad hereditaria ligada al cromosoma X, por lo que la suelen padecer los hombres y transmitirla las mujeres. Esto se debe a que la mujer cuenta con dos cromosomas X (XX), lo que significa que para padecer la enfermedad ambos cromosomas tendrían que estar afectados, o que uno estuviese afectado y el otro inactivo. Sin embargo, los hombres cuentan con una sola dotación del cromosoma X (XY) por lo que es más común que padezcan de hemofilia.Esta enfermedad consiste en el déficit del factor VIII (hemofilia A) o el factor IX (hemofilia B) de la coagulación, causado por una alteración en los genes F8 o F9 que los producen.
El sistema de coagulación funciona gracias a 13 factores coagulantes que trabajan conjuntamente en lo que se llama la “cascada de coagulación”. Al faltar alguno de estos factores, la cascada se ve interrumpida y el coágulo que impide el sangrado se forma más lentamente. Esto produce que las lesiones o heridas sangren durante más tiempo del debido, tanto en la parte externa del cuerpo como en estructuras y órganos internos, tal es el caso de las repetidas hemorragias en las articulaciones, que provocan limitaciones sustanciales de movilidad e importante dolor en los movimientos.
Al igual que el resto de hemofilias, la hemofilia B es una enfermedad rara que cuenta con 319 afectados en España, lo que significa que es menos frecuente que la hemofilia A, la cual constituye el 85% de los casos de hemofilia.
Alprolix (eftrenonacog alfa) es el nuevo medicamento producido por la compañía farmacéutica sueca Sobi para tratar a pacientes, sin importar la edad, con hemofilia B.Pablo de Mora, director general de Sobi en España y Portugal, compartió información sobre este nuevo avance en el tratamiento de la hemofilia B, enfermedad rara con unos 319 afectados en España, el cual definió como una novedad terapéutica altamente demandada, tanto por los pacientes como por el personal clínico.
Asimismo concretó que el reciente medicamento está financiado por el sistema sanitario español, por lo cual se mostró muy agradecido ya que, de esta forma, será posible ofrecer a las personas afectadas por este tipo de hematopatía un acceso equitativo a esta terapia.
De Mora adelantaba también la eficacia del flamante medicamento para conseguir una mayor adherencia en los pacientes, permitiendo pasar de 100 inyecciones al año a solo 20 o 25, lo que mejoraría notablemente la calidad de vida de los afectados.
Este hematólogo comunicó que los ensayos clínicos fueron concluyentes en todas las edades, inclusive las pediátricas.
Bonanad afirmó que el aumento de vida en sangre del medicamento se multiplica por cuatro o seis veces el vigor de factor IX humano. Esto se debe a que es un factor recombinante modificado mediante ingeniería genética y muestra una efectividad prolongada de 101 horas sobre 33,8 horas. De esta forma consigue reducirse la tasa media de sangrados graves, que suele estar entorno a los dos o tres al año en los pacientes con hemofilia B, en condiciones normales.
Fuentes: Acta Sanitaria, Fedhemo
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