EDITOR DE ADN QUE CURA EL 90% DE ENFERMEDADES GENÉTICAS

Este nuevo sistema de edición genética supera a la tecnología CRISPR y en un principio podría resolver las mutaciones en los genes que producen estas enfermedades. Esta reciente tecnología llamada CRISPR- Cas9 ha sido revolucionaria ya que proporciona una herramienta más simple para poder "cortar y pegar" fragmentos de ADN. Pero debido a que el CRISPR- Cas9 ejerce como unas tijeras cortando la doble helice de
ADN, a veces puede originar cambios en las letras o bases genéticas, y debido a eso las ediciones no son perfectas y estos cortes se pueden producir en el lugar equivocado.

Esta nueva tecnología ha sido presentado en la prestigiosa revista científica Nature. Sus creadores le dieron el nombre Prime Edition, y evita las rupturas de ADN de doble cadena y explica como en un principio se podría convertir en el método más adecuado para corregir alrededor del 89% de las variantes genéticas humanas relacionadas con las enfermedades. Liu compara su "editor" con un procesador de texto, pero que en este caso, se buscan secuencias para reemplazarlas con precisión.
Los autores apuntan a que esta nueva técnica aún necesita más investigación para entender sus efectos y mejorar sus capacidades.

Para lograrlo, el equipo combinó la enzima Cas9 con una segunda enzima llamada transcriptasa inversa. El resultado de esta combinación, al unirse con un ARN guía diseñado, localiza específico en el ADN y reemplazarlo.

Los investigadores hicieron más de 175 ediciones en células humanas, incluida la corrección del error que causa la anemia de células falciformes (anomalía genética hereditaria de la hemoglobina) y la enfermedad de Tay Sachs (afección nerviosa rara y mortal). Los resultados apuntan a que esta técnica es más eficiente.

Así lo resalta el genetista y científico LLuis Montoliu, mostrándose optimista con este cambio revolucionario que se produce en la técnica del CRISPR, acompañado de un equipo prestigioso de científicos.

Hasta ahora Liu ha formado una empresa en torno a esta tecnología, Prime Medicine, y espera que en las próximas semanas científicos de todo el mundo traten de replicar esta técnica que aún no se ha demostrado que pueda funcionar en un modelo animal.

Fuentes: El Mundo , MIT Technology Review