EN LOS GENES ESTÁ LA CURA

Las enfermedades raras, como se les llama científicamente, no tienen una causa conocida y por eso su tratamiento es muy difícil. Expertos coinciden en que posiblemente las personas que tienen esta enfermedad puede tener anomalías genéticas.
Las anomalías en el ADN, hacen que a menudo estas enfermedades sean hereditarias o que en casos excepcionales aparezcan de manera espontánea, lo cierto es que los genes tienen un papel esencial.

La preocupación central es que quien las padece puede morir en poco tiempo, o debilitarse a largo plazo,por su alto nivel de complejidad.

Algunos laboratorios, sin embargo, creen que la genética no determina el futuro de una persona que vive con una enfermedad rara y por eso buscan usar los genes como medicamento.

En una entrevista que se le hizo a Diego Forero, gerente general del laboratorio Pfizer Colombia responde a algunas inquietudes sobre este tema: ¿Cómo una terapia ayudaría a controlar una anomalía que es genética?
Lo más importante para transformar verdaderamente el sector  de la salud es el trabajo de innovación con esto en mente, la terapia génica es un método de tratamiento para enfermedades genéticas en el que un gen funcional se administra a un tejido objetivo específico en el cuerpo, para remplazar una proteína ausente o que no funciona, En el tema de terapia génica se está investigando el uso de tratamientos altamente especializados, En la actualidad, nos enfocamos en tratamientos con terapia génica para enfermedades que se originan a partir de un único gen defectuoso. En el futuro, esperamos aprovechar este enfoque y aplicar nuestra tecnología de terapia génica al tratamiento de enfermedades complejas más comunes, como enfermedades del sistema nervioso central y enfermedades del corazón.

¿En qué lugares del mundo han analizado los resultados de la terapia?

En Europa, el organismo regulatorio EMA ya ha aprobado dos terapias para una deficiencia de una enzima que regula el metabolismo lipídico de una enfermedad hereditaria y otra para una inmunodeficiencia severa. Pero en otros lugares como en Colombia todavía es demasiado pronto para hablar sobre la disponibilidad en el mercado de dichas terapias.

Fuente: El Universal, 20minutos.