Los resultados de un estudio dirigido por investigadores de la Universidad de Rice, Houston (EEUU), suponen un paso adelante en el tratamiento de la anemia de células falciformes.Los pacientes con esta enfermedad tienen glóbulos rojos defectuosos, menos hemoglobina (con lo que la capacidad de transporte de oxígeno es menor) y son glóbulos que mueren más rápido, pudiendo llegar incluso a obstruir los vasos sanguíneos y provocar microinfartos.
Es una enfermedad hereditaria causada por la sustitución de un único nucleótido en el gen de una de las proteínas de la hemoglobina, esto da lugar a que los eritrocitos se atrofien y adquieran forma de hoz-"falciforme".
Pues bien, esta enfermedad podría llegar a ser curada con una técnica actual de edición genética, que permite que la copia alterada sea sustituida por el gen normal.
La técnica utilizada es la denominada "Técnica CRISPR / CAS9" (el" corta-pega" genético).
Gang Bao, director de esta investigación presentada en el marco del Congreso Anual de la Asociación Estadounidense para el Avance de la Ciencia (AAAS) que se ha celebrado en Austin (EEUU) explica que este tipo de anemia está causado por una mutación simple en el gen de la globina beta en las células madre.( La enfermedad está causada por la sustitución de un único aminoácido- en lugar de un glutamato, los afectados portan una valina).
La técnica consiste en corregir esta mutación para que las células madre con la corrección se diferencien en células normales, incluidos glóbulos rojos normales y completamente sanos.
Los autores del estudio manipularon o "editaron" en el laboratorio con el "corta-pega" genético las células madre del paciente con anemia falciforme. Estas células ya "reparadas" las inyectaron en la médula ósea de ratones. La tasa de células corregidas se mantuvo estable al cabo del tiempo pero el problema surgió cuando se modificaron otros genes ; es decir, además de corregir la mutación en el gen de la globina beta, el corta-pega genético modificó otros genes; por tanto, se produjeron alteraciones que pueden llegar a causar otras enfermedades.En definitiva, los resultados han supuesto un gran avance pero es necesaria la optimización de la técnica CRISPR / CAS9 para eliminar los efectos en otros genes y para conseguir una cantidad mayor de células madre "corregidas".
Fuente: ABC
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