La anemia falciforme es una enfermedad en el que los glóbulos rojos son defectuosos y tienen menos hemoglobina por lo que la capacidad de transporte de oxígeno es menor, por tanto puede taponar los vasos sanguíneos y provocar micro-infartos, está causada por la sustitución de un nucleótido en el gen que expresa una de las proteínas de la hemoglobina. La anemia falciforme podría ser curada con las técnicas de edición genética que permiten que la copia alterada sea sustituida por un gen normal.
La idea es corregir la mutación lo que dará lugar a que las células madres con la corrección se diferencien en células normales como glóbulos rojos sanos. Los autores tomaron células madres de personas con anemia falciforme y las editaron con la técnica
CRISPR. Una vez arregladas estas células se implantaron en la médula ósea de unos ratones a los que se les había causado la enfermedad y pasados 19 días hubo bastante células corregidas lo que fue muy buena noticia.
También se ha descubierto que la técnica
CRISPR a parte de curar las mutaciones, causa alteraciones y como consecuencia, el riesgo de que ocurran otras enfermedades son posibles. Como dicen los autores los resultados suponen un avance en el tratamiento de la anemia falciforme. Los obstáculos para lograr la cura incluyen la optimización de la técnica
CRISPR para eliminar los efectos en otros genes, y también, hallar la manera de aumentar más el número de células corregidas.
Lejos de ser infalible, la técnica de edición genética fue capaz de arreglar la mutación genética en el 20-40% de las células madres estudiadas en el laboratorio aunque no sabemos si ese 40% es suficiente para curar a un paciente. No podemos decir que si es suficiente porque no lo sabemos pero en un futuro esperamos conocerlo en un ensayo clínico.
Fuentes:
ABC
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