HITI, NUEVA TÉCNICA DE EDICIÓN GENÉTICA

Un grupo de científicos del Instituto Salk de Estados Unidos, ha desarrollado la técnica HITI de edición genética, que permite modificar regiones específicas del genoma de células de individuos adultos. Esta técnica posibilita la idea de reparar daños en el material genético de células maduras del cerebro, del corazón o del ojo de un organismo adulto.

Para probar sus alcances, fue aplicada en ratas adultas, con el objetivo de corregir el defecto de un gen que les provocaba ceguera. Afortunadamente se demostró que la respuesta visual de las ratas mejoraba con el tratamiento, aunque no recobraron la vista. Lo cual, según la científica mexicana Reyna Hernández Benítez, esto indica que se está en el inicio de la historia, pues en las ratas tratadas la ceguera era ocasionada por defectos de un solo gen, contrario a lo que se observa en la población humana, donde hay cerca de 50 genes detectados que pueden estar alterados, dependiendo de la población analizada.

Hoy en día, la técnica más utilizada para realizar edición genética es la llamada CRISPR/Cas9, que sólo puede aplicarse a células no maduras, que todavía están sufriendo procesos de división, ya que aprovecha la maquinaria que la célula emplea normalmente para duplicar el material genético, que se transmitirá a la célula hija, para insertar una nueva cadena de ácido desoxirribonucleico (ADN) en el genoma.

El problema de esta técnica es que con ella no es posible modificar genes de células como las neuronas ni de células de tejidos adultos, que solo se dividen de manera muy ocasional. Ahora, con HITI, se abre la posibilidad de tratar un sinnúmero de enfermedades mediante ingeniería genética, aún en individuos adultos.

Hasta ahora, para solucionar este problema, lo que se había intentado hacer era forzar las células a que se dividieran, pudiendo reactivar su maquinaria de realización, así el complejo CRISPR/Cas9 podía actuar sobre el ADN. Pero esto era forzar las células a hacer algo que no era natural, detalla Reyna Hernández.

Por este motivo surgió la necesidad de crear una tecnología que pudiera modificar el ADN de células maduras o postmitóticas, Según Reyna Hernández lo que han desarrollado ha sido una técnica que aprovecha la maquinaria que utilizan las células que ya no se dividen para reparar daños en su ADN, que con la ayuda de la técnica CRISPR, inserta ADN y modifica el material genético de las células adultas.

CRISPR, es la molécula que dirigirá el ADN a la región adecuada e indicará donde cortar el genoma para insertar el nuevo código, pero será HITI la que permita la unión del nuevo ADN al genoma.

El equipo de investigación que diseñó la técnica HITI decidió probarlo en la célula madura por excelencia, la neurona. Comenzaron a cultivar las neuronas de rata. Cuando las neuronas se diferenciaron y llegaron a su estado adulto, les aplicaron la técnica HITI, y una vez que observaron que la edición genética funcionaba en las células, decidieron probarla en ratas adultas.

Intentaron mejorar la visión de ratas ciegas que presentaban una mutación en el gen MERTK, que les provocaba una enfermedad homóloga a la retinitis pigmentosa en humanos.

Se inyectó en el ojo de la rata una secuencia de ADN además de la molécula CRISPR, que la ayudaría a insertarse en el material genético de la rata y corregir los efectos de la mutación en el gen MERTK.

Los estudios realizados con los cultivos de neuronas y con las ratas ciegas indicaron que las células que lograron incorporar el sistema HITI a su núcleo corrigieron sus defectos genéticos y lo hicieron de una manera muy precisa, es decir, el nuevo ADN se insertó justamente donde debía insertarse.

El inconveniente de esta técnica, es que no todas la células estudiadas lograron internalizar el nuevo ADN, esto es debido a las barreras naturales que les permiten rechazar y defenderse de material genético externo que podría alterarlas, explica Reyna Hernández.

Por ello, el reto actual del equipo de investigación es encontrar la forma de incrementar la eficiencia de la técnica y lograr que el nuevo ADN entre en la célula, ya sea añadiéndole una molécula que le ayude a entrar o mediante otros procedimientos.

Como investigación básica, HITI se presenta como un inicio prometedor, pues de ser perfeccionada podría ayudar en cualquier enfermedad causada por una mutación genética puntual, como algunas anemias o enfermedades neurológicas.

De momento se sabe que las correcciones que realiza HITI en el ADN son bastante eficientes, ahora, según palabras de la investigadora, "queremos hacer que sean más células las que se corrijan y creo que mientras sean más fácil será atacar una enfermedad y corregirla de una forma efectiva".

Fuentes: Noticias de la ciencia, Conacytprensa